WASHINGTON — Un tratamiento experimental basado en modificación genética con CRISPR-Cas9 logró reducir de manera duradera y segura el colesterol LDL —el llamado colesterol “malo”— en pacientes con niveles peligrosamente altos, abriendo la puerta a una posible terapia de una sola aplicación para toda la vida. Los resultados, publicados en The New England Journal of Medicine, muestran reducciones cercanas al 50 % durante más de un año en quienes recibieron la dosis más alta del fármaco .
Un estudio pequeño, pero con señales contundentes
El ensayo clínico incluyó 15 pacientes que no respondían a tratamientos convencionales para controlar el colesterol . Cuatro de ellos recibieron la dosis más alta del tratamiento y mostraron los resultados más prometedores:
- Reducción del 55 % en triglicéridos a los dos meses
- Reducción cercana al 50 % en colesterol LDL en el mismo periodo
- Efectos mantenidos durante más de un año, con descensos del 48 % y 53 % respectivamente
Los investigadores destacan que los efectos secundarios fueron mínimos y que la seguridad a largo plazo sigue bajo evaluación, con seguimiento recomendado por la FDA durante 15 años .
La clave: un gen que protege naturalmente contra enfermedades cardíacas
El tratamiento se inspira en una mutación natural del gen ANGPTL3, presente en una de cada 250 personas, que mantiene el colesterol LDL y los triglicéridos extremadamente bajos sin efectos negativos aparentes . Quienes poseen esta mutación tienen un riesgo drásticamente menor de sufrir enfermedades cardiovasculares, la principal causa de muerte en el mundo
CRISPR-Cas9 permite replicar ese efecto, desactivando el gen solo en el hígado, el órgano que regula la producción y eliminación del colesterol. Esta precisión reduce el riesgo de modificar genes en otras partes del cuerpo .
¿Una terapia de una sola vez?
Para los especialistas, la gran pregunta era si el efecto sería permanente. Los nuevos datos sugieren que sí: la reducción del colesterol se mantiene más allá del primer año, incluso sin medicación adicional .
Esto podría transformar el tratamiento de personas jóvenes con colesterol genéticamente elevado, que hoy deben tomar medicamentos diarios o inyecciones cada dos semanas durante décadas. “El potencial es enorme”, señaló la cardióloga preventiva Ann Marie Navar .
Lo que viene
Actualmente se desarrolla un nuevo ensayo en Estados Unidos y Australia con hasta 40 participantes que reciben la dosis más alta del tratamiento, lo que permitirá afinar expectativas y evaluar riesgos a largo plazo .
Si los resultados se mantienen, la terapia deberá avanzar a fases 2 y 3 antes de buscar aprobación de la FDA, un proceso que podría tomar años .
Un futuro posible: eliminar el colesterol alto de por vida
Aunque aún es temprano, la investigación apunta a un escenario inédito: tratar el colesterol alto con una sola intervención genética, evitando décadas de medicamentos y reduciendo de manera decisiva el riesgo de enfermedades cardíacas.
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